Notre héritage.
L'accomplissement d'un long parcours pour Shire et nos investissements en hémophilie : une recherche tournée vers l'avenir.

Ainsi depuis 1952, spécialisé dans le traitement de l’hémophilie, la recherche particulièrement active du laboratoire a permis de proposer au patient hémophile des produits qui ont révolutionné sa vie quotidienne.

Années 1970 :
  • Premier concentré Anti-hémophilique.
  • Premier traitement pour les patients ayant développé des anticorps inhibiteurs du facteur VIII de Coagulation.

Années 1980 :
  • Mise à disposition d'un des premiers Facteur VIII traités par la chaleur (afin d'optimiser la Sécurité virale).
  • Premier concentré de facteur VIII purifié par anticorps monoclonal (Anticorps monoclonaux).

Années 1990 :
  • Premier concentré de facteur VIII Recombinant produit par culture cellulaire par génie génétique.

Année 2004 :
  • Premier facteur VIII recombinant sans ajout de dérivés sanguins lors de la culture cellulaire, de la purification et de la stabilisation du facteur recombinant.

... Les Inhibiteurs
L'organisme reconnaît le facteur anti-hémophilique du traitement comme étranger et produit des anticorps qui vont inhiber l'action du traitement. Ces anticorps inhibiteurs sont désignés par le terme "inhibiteurs".

... Les anticorps monoclonaux
Un anticorps monoclonal est produit par des cellules génétiquement identiques (clone). Ces anticorps sont donc homogènes. Ils vont se fixer de façon spécifique pour former un "complexe" sur des molécules qu'ils reconnaissent ; le complexe ainsi formé peut être isolé. Cela permet d'obtenir une purification très performante.

... Le génie génétique
C'est une science née du long développement de la biologie depuis plusieurs siècles, depuis la découverte des micro-organismes jusqu'à celle récente de la structure de l'ADN et des gènes. Il désigne un ensemble de techniques de biologie moléculaire destiné à étudier, utiliser, reproduire, ou modifier de façon contrôlée le génome des êtres vivants.

... Les protéines recombinantes
La possibilité d'utiliser des séquences d'ADN, introduites dans des cellules "support" bactériennes ou eucaryotes (plantes, animaux) permet de produire en laboratoire, de façon sûre et contrôlée, des protéines dites "recombinantes" en grande quantité. Nombre de progrès thérapeutiques ont pu voir le jour grâce au génie génétique, tels que l'insuline, l'hormone de croissance, auparavant extraites d'organismes vivants (plantes, animaux, humains...) avec le risque de transmission d'agents pathogènes. Aujourd'hui, des centaines de protéines recombinantes disponibles offrent des thérapeutiques plus sécurisées (1).

Sources bibiographiques

  • (1) (t) HAS. Guide Aff ection longue durée. HémophWes et affections constitutionnelles de rhémostase grave. Protocole national de diagnos.tic et de soins pour une maladie rare.Janvier 2007.