Un peu d'historique et beaucoup d'engagements dans l'hémophilie

Depuis 1952, Baxter est spécialisé dans le traitement de l'hémophilie. La recherche particulièrement active du laboratoire a permis de proposer au patient hémophile des produits qui ont révolutionné sa vie quotidienne.

Les produits Baxter au fil du temps, quelques étapes-clés :

Années 1970 :

• Premier concentré Anti-hémophilique Les médicaments anti-hémophiliques visent à « corriger » les troubles de la coagulation liés à l'hémophilie en apportant le facteur de coagulation manquant (facteur VIII pour les hémophiles A, facteur IX pour les hémophiles B)..
• Premier traitement pour les patients ayant développé des anticorps inhibiteurs du facteur VIII de Coagulation Transformation du sang qui passe de l'état liquide à l'état solide. Le processus de coagulation a pour but de stopper une hémorragie. La physiologie de la coagulation repose sur treize « facteurs de la coagulation » qui s'enchaînent les uns les autres pour aboutir à la transformation du fibrinogène (protéine soluble) en fibrine, qui est une protéine insoluble à l'origine d'un caillot. Si l'un des facteurs de la coagulation fait défaut, le mécanisme de la coagulation est interrompu. C'est le cas dans l'hémophilie (déficit en facteur VIII ou en facteur IX). Souvent l'enchaînement des facteurs de la coagulation est représenté sous forme d'un schéma de la coagulation, et est appelé cascade de la coagulation..

Années 1980 :

• Mise à disposition d'un des premiers Facteur VIII Facteur essentiel à la coagulation, qui est absent dans l'hémophilie A. traités par la chaleur (afin d'optimiser la Sécurité virale Ensemble de mesures destinées à garantir la sécurité des médicaments dérivés de produits vivants. La sécurité virale permet également un suivi des produits utilisés.).
• Premier concentré de facteur VIII purifié par anticorps monoclonal (Anticorps monoclonaux Anticorps qui sont identiques entre eux car provenant d'un même clone. La purification par anticorps monoclonaux est employée pour la fabrication de certains facteurs anti-hémophiliques.).

Années 1990 :

• Premier concentré de facteur VIII Recombinant Se dit de toute substance fabriquée par génie génétique, c'est-à-dire à partir d'une cellule animale de mammifère dans laquelle on a inséré le gène humain d'une protéine que l'on souhaite fabriquer. La fabrication d'un médicament anti-hémophilique recombinant issu du génie génétique n'utilise pas de plasma comme matière première. produit par culture cellulaire par génie génétique.

Année 2004 :

• Premier facteur VIII recombinant sans ajout de dérivés sanguins lors de la culture cellulaire, de la purification et de la stabilisation du facteur recombinant.

Quelques mots sur...

... Les InhibiteurDans le cadre de l'hémophilie, on désigne ainsi des anticorps produits par l'organisme et dirigé contre le facteur anti-hémophilique qui lui est administré pour soigner son hémophilie. Il s'agit donc d'anticorps qui viennent neutraliser, inhiber l'action des facteurs anti-hémophiliques. 5 % à 20 % des patients hémophiles présentent ces inhibiteurs. Certaines mesures thérapeutiques visent à diminuer leurs risques d'apparition.s
L'organisme reconnaît le facteur anti-hémophilique du traitement comme étranger et produit des anticorps qui vont inhiber l'action du traitement. Ces anticorps inhibiteurs sont désignés par le terme "inhibiteurs".

... Les anticorps monoclonaux
Un anticorps monoclonal est produit par des cellules génétiquement identiques (clone). Ces anticorps sont donc homogènes. Ils vont se fixer de façon spécifique pour former un "complexe" sur des molécules qu'ils reconnaissent ; le complexe ainsi formé peut être isolé. Cela permet d'obtenir une purification très performante.

... Le génie génétique
C'est une science née du long développement de la biologie depuis plusieurs siècles, depuis la découverte des micro-organismes jusqu'à celle récente de la structure de l'ADN et des gènes. Il désigne un ensemble de techniques de biologie moléculaire destiné à étudier, utiliser, reproduire, ou modifier de façon contrôlée le génome des êtres vivants.

... Les protéines recombinantes
La possibilité d'utiliser des séquences d'ADN, introduites dans des cellules "support" bactériennes ou eucaryotes (plantes, animaux) permet de produire en laboratoire, de façon sûre et contrôlée, des protéines dites "recombinantes" en grande quantité. Nombre de progrès thérapeutiques ont pu voir le jour grâce au génie génétique, tels que l'insuline, l'hormone de croissance, auparavant extraites d'organismes vivants (plantes, animaux, humains...) avec le risque de transmission d'agents pathogènes. Aujourd'hui, des centaines de protéines recombinantes disponibles offrent des thérapeutiques plus sécurisées ⁽¹⁾.